Національна політика України з питань рідкісних (орфанних) захворювань
Анотація
За даними Міністерства охорони здоров’я України, 80% хворих на рідкісні захворювання в Україні втрачають життя до 5 років через відсутність системної діагностики та кваліфікованого лікування. Це більше, ніж, наприклад, 50% у Франції. Оскільки військове вторгнення з боку Росії продовжує порушувати основні медичні служби, необхідні великі зусилля для відновлення та зміцнення медичних послуг, включаючи доступ до ліків та медичного обладнання.
За цих обставин доволі суттєво відчувається героїчна праця лікарів, як на теренах нашої країни, так і за її межами, які незважаючи на виклики, з якими стикається спільнота рідкісних захворювань в Україні, не припиняли ні на мить свою роботу з підтримки та допомоги спільноті пацієнтів з рідкісними захворюваннями та мобілізації політичної адвокації і законодавства на національному рівні.
Нині гуманітарні організації та міжнародне співтовариство прикладає максимум зусиль щоб загалом захистити найбільш уразливу верству населення, яка охоплена конфліктом, не може виїхати та не має доступу до гуманітарної допомоги. Нинішня ситуація не повинна підірвати реальність того, що потреби людей, які живуть з рідкісною хворобою, є реальними, величезними та незадоволеними.
Створення правових, економічних та управлінських механізмів реалізації конституційних прав населення України які страждають на рідкісні (орфанні) захворювання, збереження та зміцнення їх здоров’я, продовження періоду активного довголіття і тривалості їх життя є одним з головних завдань держави.
Отже, в статті запропоновано структурований комплексний політичний програмний документ, спрямований на вирішення питань пацієнтів які хворіють на рідкісні (орфанні) захворювання. Під час розробки та формування цієї державної політики були використані найкращі практики розвинутих європейських держав. Також було проведено огляд стану і проблем національного нормативно-правового та організаційного забезпечення у сфері доступу до лікування пацієнтів з рідкісними (орфанними) захворюваннями. Були враховані наукові здобутки вітчизняних і зарубіжних дослідників, статистичні дані органів державної влади, міжнародних організацій та власні авторські дослідження.
Завантаження
Посилання
Zakon Ukrayiny` «Pro derzhavni finansovi garantiyi medy`chnogo obslugovuvannya naselennya» (Vidomosti Verxovnoyi Rady` (VVR), 2018, # 5, st.31) [Elektronnyj resurs]. – Rezhym dostupu: https://zakon.rada.gov.ua/laws/show/2168-19#Text [in Ukrainian].
Poyasnyuval`na zapy`ska do proyektu Postanovy` Kabinetu ministriv Ukrayiny` «Pro vnesennya zmin do punktu 8 Poryadku vy`znachennya rozmiru reimbursaciyi likars`ky`x zasobiv» 24-02/46/99-21vid 16.04.2021 [Elektronnyj resurs]. – Rezhym dostupu : dokument-2971_0_1_19-21.pdf (drs.gov.ua) [in Ukrainian].
Rozporyadzhennya Kabinetu ministriv Ukrayiny` vid 28 kvitnya 2021 r. # 377-r «Pro sxvalennya Koncepciyi rozvy`tku sy`stemy` nadannya medy`chnoyi dopomogy` gromadyanam, yaki strazhdayut` na ridkisni (orfanni) zaxvoryuvannya, na 2021–2026 roky`» [Elektronnyj resurs]. – Rezhym dostupu: https://www.apteka.ua/article/593338 [in Ukrainian].
Zakon Ukrayiny` pro vnesennya zmin do osnov zakonodavstva Ukrayiny` «Pro oxoronu zdorov’ya shhodo zabezpechennya profilakty`ky` ta likuvannya ridkisny`x (orfanny`x) zaxvoryuvan`» (Vidomosti Verxovnoyi Rady` (VVR), 2014, # 26, st.894) [Elektronnyj resurs]. – Rezhym dostupu: https://zakon.rada.gov.ua/laws/show/1213-18#Text [in Ukrainian].
Zakon Ukrayiny` Zakonoproekt shhodo vnesennya zmin do osnov zakonodavstva Ukrayiny` «Pro oxoronu zdorov’ya» # 11 (882) 18 Bereznya 2013 r. [Elektronnyj resurs]. – Rezhym dostupu : https://www.apteka.ua/article/217621 [in Ukrainian].
Rozporyadzhennya Kabinetu ministriv Ukrayiny` vid 30 ly`stopada 2016 r. # 1013-r «Pro sxvalennya Koncepciyi reformy` finansuvannya sy`stemy` oxorony` zdorov’ya» [Elektronnyj resurs]. – Rezhym dostupu : https://www.kmu.gov.ua/npas/249626689 [in Ukrainian].
Polity`chna propozy`ciya shhodo sxvalennya Koncepciyi rozvy`tku sy`stemy` nadannya dopomogy` gromadyanam, shho strazhdayut` na ridkisni (orfanni) zaxvoryuvannya na 2020 – 2025 roky` [Elektronnyj resurs]. – Rezhym dostupu : https://acp.moz.gov.ua/uploads/ckeditor/%D0%93%D1%80%D0%BE%D0%BC%D0%B0%D0%B4%D1%81%D1%8C%D0%BA%D0%B5%20%D0%BE%D0%B1%D0%B3%D0%BE%D0%B2%D0%BE%D1%80%D0%B5%D0%BD%D0%BD%D1%8F/2020/11/12/01/%D0%9F%D0%9E%D0%9B%D0%86%D0%A2%D0%98%D0%A7%D0%9D%D0%90%20%D0%9F%D0%A0%D0%9E%D0%9F%D0%9E%D0%97%D0%98%D0%A6%D0%86%D0%AF.pdf [in Ukrainian].
Ridkisni (orfanni) zaxvoryuvannya: yak zabezpechy`ty` paciyentiv likuvannyam? [Elektronnyj resurs]. – Rezhym dostupu : http://te.gov.ua/tepebovlyanska/ua/news/print/190666.htm [in Ukrainian].
Postanova Kabinetu ministriv Ukrayiny` vid 5 grudnya 2018 r. # 1022 shhodo zatverdzhennya «Derzhavnoyi strategiyi realizaciyi derzhavnoyi polity`ky` zabezpechennya naselennya likars`ky`my` zasobamy` na period do 2025 roku» [Elektronnyj resurs]. – Rezhym dostupu : https://www.apteka.ua/article/482099 [in Ukrainian].
Zvit pro upravlinnya derzhavnogo pidpry`yemstva «Derzhavny`j ekspertny`j centr Ministerstva oxorony` zdorov’ya Ukrayiny`» za 2020 rik [Elektronnyj resurs]. – Rezhym dostupu : https://www.dec.gov.ua/wp-content/uploads/2021/03/1614767343306131.pdf [in Ukrainian].
Polozhennya pro Ministerstvo oxorony` zdorov’ya Ukrayiny` [Elektronnyj resurs]. – Rezhym dostupu : https://www.kmu.gov.ua/npas/53786660 [in Ukrainian].
Schey, C., Krabbe, P.F.M., Postma, M.J. et al. Multi-criteria decision analysis (MCDA): testing a proposed MCDA framework for orphan drugs. Orphanet J Rare Dis 12, 10 (2017). Accessible at: https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13023-016-0555-3
Baran-Kooiker A, Czech M, Kooiker C. Multi-Criteria Decision Analysis (MCDA) Models in Health Technology Assessment of Orphan Drugs-a Systematic Literature Review. Next Steps in Methodology Development?. Front Public Health. 2018. Accessible at: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6197072/
Multi-criteria decision analysis to support HTA agencies – benefits, limitations and the way forward. / Baltussen, Rob; Marsh, K; Thokala, Praveen; Diaby, V; Cleemput, I; Garau, M.; Iskrov, G; Olyaeemanesh, A; Mirelman, Andrew; Mobinizadeh, M; Morton, Alec; Tringali, M; van Til, J; Valentim, J; Wagner, M; Youngkong, Sitaporn; Zah, Vladimir; Toll, A; Jansen, M; Bijlmakers, M J; Oortwijn, W; Broekhuizen, B. In: Value in Health, Vol. 22, No. 11, 15.10.2019, p. 1283–1288. Accessible at: https://strathprints.strath.ac.uk/68608/7/Baltussen_etal_ViH2019_Multi_criteria_decision_analysis_to_support_HTA_agencies.pdf
Statement for Rare Disease Day by Dr Tedros Adhanom Ghebreyesus, WHO Director-General. February 2018. Accessible at: https://www.who.int/mediacentre/news/statements/2018/rare-disease-day/en/
What does it mean to leave no one behind? A UNDP discussion paper and framework for implementation July 2018. Accessible at: https://www.undp.org/content/undp/en/home/librarypage/poverty-reduction/what-does-it-mean-to-leave-no-one-behind-.html.
Ukaz Prezy`denta Ukrayiny` #722/2019 vid 30 veresnya 2019 roku «Pro Cili stalogo rozvy`tku Ukrayiny` na period do 2030 roku» [Elektronnyj resurs]. – Rezhym dostupu : https://www.president.gov.ua/documents/7222019-29825 [in Ukrainian].
How to develop and implement a national drug policy. January 2003, World Health Organization. Accessible at: https://apps.who.int/medicinedocs/pdf/s4869e/s4869e.pdf)
Communication from the Commission to the European Parliament, the Council, the European Economic and Social Committee and the Committee of the Regions on Rare Diseases: Europe’s challenges, Brussels, 11.11.2008 COM(2008) 679 final . Accessible at: https://ec.europa.eu/health/ph_threats/non_com/docs/rare_com_en.pdf
Council Recommendation of 8 June 2009 on an Action in the Field of Rare Diseases (2009/C 151/02). Accessible at: https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/?uri=celex%3A32009H0703%2802%29
Overview Report on the State of the Art of Rare Disease Activities in Europe 2018 Version RD-ACTION WP6 Output. Accessible at: http://www.rd-action.eu/wp-content/uploads/2018/09/Final-Overview-Report-State-of-the-Art-2018-version.pdf
The European Project for Rare Diseases National Plans Development (EUROPLAN). Accessible at: http://www.europlanproject.eu/NationalPlans?idMap=1
A compilation of national plans, policies and government actions for rare diseases in 23 countries. Accessible at: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6290840/
Dharssi S., Wong-Rieger D., Harold M., Terry S. Review of 11 national policies for rare diseases in the context of key patient needs. Orphanet J Rare Dis. 2017 Mar 31. Accessible at: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28359278
Komitet z py`tan` zdorov’ya naciyi, medy`chnoyi dopomogy` ta medy`chnogo straxuvannya napracyuvav rekomendaciyi shhodo vy`rishennya problem u sferi nadannya medy`chnoyi dopomogy` xvory`m na ridkisni (orfanni) zaxvoryuvannya. Informacijne upravlinnya Aparatu Verxovnoyi Rady` Ukrayiny`, opublikovano 21 zhovtnya 2019 [Elektronnyj resurs]. – Rezhym dostupu : https://rada.gov.ua/news/news_kom/183160.html [in Ukrainian].
The UK Strategy for Rare Diseases 2019 update to the Implementation Plan for England. Accessible at: https://assets.publishing.service.gov.uk/government/uploads/system/uploads/attachment_data/file/781472/2019-update-to-the-rare-diseases-implementation-plan-for-england.pdf
French National Plan for Rare Diseases 2018-2022 Sharing innovation, a diagnosis and a treatment. Accessible at: https://solidarites-sante.gouv.fr/IMG/pdf/pnmr3_-_en.pdf
Yak zabezpechy`ty` likuvannyam paciyentiv z orfanny`my` zaxvoryuvannyamy`: Pres-centr Ukrayins`kogo kry`zovogo media-centru: 10.10.2019 [Elektronnyj resurs]. – Rezhym dostupu : https://uacrisis.org/uk/73567-orphan-diseases [in Ukrainian].
Dlya chogo potriben neonatal`ny`j skry`ning? 24.10.2018 [Elektronnyj resurs]. – Rezhym dostupu : http://www.mvk.if.ua/profzahv/48838 [in Ukrainian].
Council Recommendation of 8 June 2009 on an Action in the Field of Rare Diseases, 2009/C 151/02. Accessible at: https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/?uri=celex%3A32009H0703%2802%29
Commission Decision of 30 November 2009 establishing a European Union Committee of Experts on Rare Diseases, 2009/872/EC, Accessible at: https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/?uri=CELEX%3A32009D0872
EUCERD Recommendations on Rare Disease Patient Registration and Data Collection (5 June 2013). Accessible at: http://www.eucerd.eu/wp-content/uploads/2013/06/EUCERD_Recommendations_RDRegistryDataCollection_adopted.pdf
Glossary of HTA Adaptation Terms, november 2007 [Електронний ресурс]. – Режим доступу : https://www.eunethta.eu/wp-content/uploads/2018/01/Glossary-of-HTA-Adaptation-Terms.pdf
Dostup k novыm lekarstvennыm sredstvam v Evrope: Texny`chesky`j doklad o poly`ty`chesky`x y`ny`cy`aty`vax y` vozmozhnostyax dlya sotrudny`chestva y` y`ssledovany`j [Elektronnyj resurs]. – Rezhym dostupu : http://www.euro.who.int/__data/assets/pdf_file/0011/292844/Access-new-medicines-TR-PIO-collaboration-research-ru.pdf?ua=1 [in Ukrainian].
Dostup k osnovnыm lekarstvennыm sredstvam, vakcy`nam y` medy`cy`nsky`m texnology`yam, Vsemy`rnaya organy`zacy`ya zdravooxraneny`ya, 2018 g. [Elektronnyj resurs]. – Rezhym dostupu : https://www.euro.who.int/__data/assets/pdf_file/0007/376477/fact-sheet-sdg-essential-medicines-rus.pdf [in Ukrainian].
Simoens, S. Pricing and reimbursement of orphan drugs: the need for more transparency. Orphanet J Rare Dis 6, 42 (2011) Accessible at: https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/1750-1172-6-42
WHO. Accessible at: https://www.who.int/medicines/technical_briefing/tbs/TBS2016_Pricing_Policies.pdf
Zamora, B., Maignen, F., O’Neill, P. et al. Comparing access to orphan medicinal products in Europe. Orphanet J Rare Dis 14, 95 (2019). Accessible at: https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13023-019-1078-5
Orphan Medicines in Europe Are they really breaking the bank? 2019 Accessible at: http://download2.eurordis.org.s3.amazonaws.com/symposium/2019/Presentations/Breakout_3_Angela_McFarlane.pdf
Katherine Eve Young, Imen Soussi, Michiel Hemels & Mondher Toumi (2017) A comparative study of orphan drug prices in Europe, Journal of Market Access & Health Policy, Accessible at: https://www.tandfonline.com/doi/full/10.1080/20016689.2017.1297886
Policies for Orphan Diseases and Orphan Drugs KCE reports 112C, 2009. Accessible at: https://ec.europa.eu/health/ph_threats/non_com/docs/policies_orphan_en.pdf
Evaluating and Valuing Drugs for Rare Conditions: No Easy Answers. Ollendorf DA(1), Chapman RH(2), Pearson SD(2).Accessible at: https://icer-review.org/wp-content/uploads/2019/09/Ollendorf-2018_Rare-Conditions.pdf
Reimbursement of Orphan Drugs in Europe in Relation to the Type of Authorization by the European Medicines Agency and the Decision Making Based on Health Technology Assessment. Malinowski Krzysztof Piotr, Kawalec Paweł, Trabka Wojciech, Sowada Christoph, Pilc Andrzej. Accessible at: https://www.frontiersin.org/articles/10.3389/fphar.2018.01263/full
«Bozhevil`na» yevropejs`ka sy`stema cinoutvorennya na orfanni liky` maye zakinchy`ty`sya. 29.07.2016 roku [Elektronnyj resurs]. – Rezhym dostupu : https://pink.pharmaintelligence.informa.com/PS118869/Crazy-European-Orphan-Drug-Pricing-System-Has-To-End [in Ukrainian].
BENELUXA: First results of multi-country cooperation on medicine price negotiations. Reflection Paper, September 2017. Accessible at: https://epha.org/wp-content/uploads/2017/10/EPHA-Reflection-Paper-Beneluxa-A2M.pdf
Luyidzhi van den Born Novy`j prory`v u peregovorax navkolo orfanny`x likiv, 23 chervnya 2016 roku [Elektronnyj resurs]. – Rezhym dostupu : https://qbd.eu/en/news/new-breakthrough-in-negotiations-around-orphan-drugs/ [in Ukrainian].
Regulation (EC) No 141/2000 of the European Parliament and of the Council of 16 December 1999 on orphan medicinal products. Accessible at: https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/?uri=CELEX%3A32000R0141
Council Regulation (EEC) No 2309/93 of 22 July 1993 laying down Community procedures for the authorization and supervision of medicinal products for human and veterinary use and establishing a European Agency for the Evaluation of Medicinal Products Accessible at: https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/?uri=celex%3A31993R2309
FDA Guidance Documents [Електронний ресурс]. – Режим доступу : https://www.fda.gov/industry/developing-products-rare-diseases-conditions/designating-orphan-product-drugs-and-biological-products
The European Medicines Agency [Електронний ресурс]. – Режим доступу : https://www.ema.europa.eu/en/documents/other/fee-reductions-designated-orphan-medicinal-products_en.pdf
The European Medicines Agency [Електронний ресурс]. – Режим доступу : https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/research-development/orphan-designation/orphan-incentives
EURORDIS-Rare Diseases Europe [Електронний ресурс]. – Режим доступу : https://www.eurordis.org/content/promoting-orphan-drug-development
EMA. Orphan medicines figures 2000- 2018. Accessible at: https://www.ema.europa.eu/en/documents/other/orphan-medicines-figures-2000-2018_en.pdf
Access to orphan drugs: a comprehensive review of legislations, regulations and policies in 35 countries. PLoS One. 2015. Accessible at: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4599885/
FDA Guidance Documents [Електронний ресурс]. – Режим доступу : https://www.fda.gov/industry/developing-products-rare-diseases-conditions/orphan-products-clinical-trials-grants-program
Priority medicines for Europe and the World 2013 update. W Kaplan, VJ Wirtz, A Mantel-Teeuwisse. Organización Mundial de la Salud. Universiteit Utrecht. Accessible at: https://www.who.int/medicines/areas/priority_medicines/MasterDocJune28_FINAL_Web.pdf
Авторське право (c) 2023 Ірина Живило
Цю роботу ліцензовано за Міжнародня ліцензія Creative Commons Attribution 4.0.
Автори, які публікуються у цьому журналі, погоджуються з наступними умовами:
- Автори залишають за собою право на авторство своєї роботи та передають журналу право першої публікації цієї роботи на умовах ліцензії Creative Commons Attribution License, котра дозволяє іншим особам вільно розповсюджувати опубліковану роботу з обов'язковим посиланням на авторів оригінальної роботи та першу публікацію роботи у цьому журналі.
- Автори мають право укладати самостійні додаткові угоди щодо неексклюзивного розповсюдження роботи у тому вигляді, в якому вона була опублікована цим журналом (наприклад, розміщувати роботу в електронному сховищі установи або публікувати у складі монографії), за умови збереження посилання на першу публікацію роботи у цьому журналі.
- Політика журналу дозволяє і заохочує розміщення авторами в мережі Інтернет (наприклад, у сховищах установ або на особистих веб-сайтах) рукопису роботи, як до подання цього рукопису до редакції, так і під час його редакційного опрацювання, оскільки це сприяє виникненню продуктивної наукової дискусії та позитивно позначається на оперативності та динаміці цитування опублікованої роботи (див. The Effect of Open Access).
